Ученые нашли метод лечения болезни Гентингтона

Ученые из нидерландской компании uniQure сделали значительный шаг в борьбе с болезнью Гентингтона, сообщив о положительных результатах клинических испытаний. В рамках I и II фаз исследований в США были выбраны 26 пациентов, которым вводили генный препарат AMT-130 в разные дозах. Наблюдение за состоянием участников продолжалось пять лет, что позволило сравнить прогрессирование симптомов с контрольной группой.

Через три года у двух третей испытуемых было отмечено замедление прогрессирования болезни на 75%. Симптомы, которые обычно ухудшаются в течение года, в данном случае растягиваются на четыре года, что предоставляет пациентам возможность значительно улучшить качество жизни на десятилетия.

Процедура введения препарата занимает от 12 до 18 часов и требует значительных затрат, но она открывает новые горизонты для эффективного лечения данного тяжелого заболевания. Болезнь Гентингтона, проявляющаяся в возрасте 30-50 лет, приводит к серьезным нарушениям в движении и координации, а летальный исход наступает в среднем через 10-13 лет после появления первых симптомов.