Исследование рецептора V2R открывает новые горизонты в лечении редких заболеваний

Группа ученых провела анализ вазопрессинового рецептора V2R, который отвечает за поддержание водного баланса в почках. Поломка этого белка приводит к нефрогенному несахарному диабету, состоянию, при котором организм не в состоянии удерживать воду. В процессе исследования было создано свыше семи тысяч мутантных вариантов рецептора, после чего была оценена эффективность препарата толваптан, который уже применяется для лечения других почечных заболеваний. Результаты оказались многообещающими: толваптан смог восстановить функциональность 87% поврежденных белков, действуя как «молекулярный стабилизатор». Это позволяет белку достигать клеточной поверхности и выполнять свои функции. Ученые предполагают, что такой подход может быть применен и к другим белкам, что открывает перспективы для создания универсальных лекарств от множества редких генетических заболеваний. Ранее также было установлено, что верапамил, известный антигипертензивный препарат, помогает сохранить работу инсулин-продуцирующих клеток у пациентов с недавно диагностированным диабетом 1-го типа.